Os Emirados Árabes Unidos entraram oficialmente em uma nova period de “medicina de precisão”. Afastando-se da simples gestão dos sintomas, os Serviços de Saúde dos Emirados (EHS) revelaram recentemente dois ambiciosos projetos de terapia genética concebidos para atacar as causas profundas do autismo e de doenças cerebrais raras. Ao alavancar a engenharia genética, os EAU não estão apenas a tratar pacientes, mas também a tentar “reparar” os modelos biológicos que causam estas condições.
Terapia genética nos Emirados Árabes Unidos
Os Emirados Árabes Unidos revelaram dois projetos inovadores de terapia genética focados no tratamento de doenças neurológicas e genéticas graves em crianças. Estes esforços marcam uma grande mudança dos cuidados convencionais baseados em sintomas para o combate às causas genéticas subjacentes das doenças, transformando potencialmente os cuidados de saúde do neurodesenvolvimento na região.Um projeto importante concentra-se nas causas genéticas ligadas ao autismo e à epilepsia. Está sendo desenvolvido em colaboração com o Hospital Infantil da Filadélfia (CHOP), um centro de pesquisa pediátrica de renome mundial.Os cientistas trabalharão em sistemas aprimorados de entrega de genes direcionados a células cerebrais específicas, que poderiam:
- Melhorar a eficácia do tratamento
- Reduza as doses necessárias
- Aumentar a segurança geral
- Custos mais baixos de tratamento a longo prazo
O projeto inclui especificamente condições raras, como a neurodegeneração associada à proteína beta-hélice (BPAN), um distúrbio que geralmente começa na infância com sintomas semelhantes aos do autismo e convulsões antes de progredir para um grave declínio motor e cognitivo.Esta estratégia representa uma grande mudança científica porque visa tratar as causas genéticas profundas, em vez de apenas controlar os sintomas.
Intervenções genéticas para distúrbios cerebrais
A segunda iniciativa de terapia genética centra-se nas doenças neurodegenerativas. Os pesquisadores explorarão métodos para reparar genes defeituosos e usarão técnicas avançadas como:
- Modelos de terapia baseada em células para estudar a progressão da doença
- Identificação de biomarcadores para rastrear doenças e resposta ao tratamento
- Ferramentas para entender melhor como as doenças cerebrais evoluem ao longo do tempo
A inteligência synthetic e a análise de dados ajudarão os investigadores a compreender a informação genética recolhida através de programas nacionais como o Programa Genoma dos Emirados, permitindo um diagnóstico e intervenção precoces para crianças em maior risco.Esta abordagem depende de tecnologia de ponta e conhecimento world para refinar a precisão do tratamento e abrir portas para futuras terapias de doenças hereditárias.
A visão dos cuidados de saúde dos Emirados Árabes Unidos
Os principais especialistas da EHS descreveram os projectos como parte de uma “mudança estratégica” nos cuidados de saúde, passando de modelos de cuidados tradicionais para tratamentos baseados em evidências e orientados para a inovação que abordam directamente as causas das doenças genéticas.Dr. Issam Al Zarooni, Diretor Executivo de Serviços Médicos da EHS, destacou que esta direção visa melhorar a qualidade de vida e as capacidades locais em medicina avançada e biotecnologia.Entretanto, o Dr. Noor Al Mheiri, Diretor de Saúde Psychological e Médicos Visitantes da EHS, sublinhou que a integração da investigação científica com a aplicação clínica responsável é elementary para reduzir os encargos psicológicos, sociais e económicos que as famílias enfrentam.
Por que isso é importante?
O autismo e as doenças neurogenéticas raras afectam milhares de famílias em todo o mundo e nos Emirados Árabes Unidos. Os investigadores há muito que exploram métodos genéticos e de diagnóstico precoce, incluindo sequenciação do genoma e ferramentas de diagnóstico de aprendizagem automática, para melhor compreender e detectar estas condições.Os novos projectos dos EAU baseiam-se neste impulso científico mais amplo, oferecendo esperança para tratamentos mais precoces, mais eficazes e personalizados que poderão um dia mudar a forma como condições como o autismo monogénico e outras doenças cerebrais são tratadas.
